FDA Fabry Tedavisi İçin Galafold’u (Migalastat) Onayladı

Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Fabry hastalığına sahip bireylerin tedavisi için ilk oral ilaç olan Galafold ™ (migalastat) 123 mg kapsüllerinin hızlandırılmış onayını verdiğini açıkladı. İlacın, yapılan in vitro çalışmalar sonucu Fabry hastalığı olan yetişkinlerin tedavisinde uygunluğu doğrulanmıştır.

FDA İlaç Değerlendirme ve Araştırma Merkezi’nde ilaç değerlendirme müdürü olan Julie Beitz, Fabry hastalığının tedavisinin şimdiye kadar, belirli bir tür yağ birikmesine neden olan eksik enzimin değiştirilmesini kapsadığını ancak Galafold’un vücudun eksik enziminin aktivitesini arttırdığı için enzimin değiştirilmesinden farklı olduğunu belirtmiştir.

Fabry hastalığı, kan damarları, böbrekler, kalp, sinirler ve diğer organlarda globotriaosylceramide (GL-3) adı verilen bir yağ türünden kaynaklanan nadir ve ciddi bir kalıtsal hastalıktır. Bu hastalığa, X-kromozomunda bulunan alfa-galaktosidaz A (GLA) genindeki mutasyonların neden olduğu bilinmektedir. Hem erkek hem de kadınlarda görülebilir. Klasik Fabry hastalığının, en şiddetli tip, yaklaşık 40.000 erkeği etkilediği tahmin edilmektedir. Daha geç başlangıçlı formları daha sıktır görülür. Bazı popülasyonlarda 1.500 ila 4.000 erkekte bir hastada görülebilir. Fabry hastalığı olan kişilerde yavaş ilerleyen böbrek hastalığı, kalp hipertrofisi (kalbin büyümesi), aritmiler (anormal kalp ritmi), inme ve erken ölüm gelişir.

Galafold’un etkinliğini belirlemek için Fabry hastalığı olan 45 erişkinde altı aylık, plasebo kontrollü bir klinik çalışma yapıldı. Bu çalışmada, altı ay boyunca Galafold ile tedavi edilen hastalar ve plasebo hastaları karşılaştırıldı. Bu karşılaştırma sonucunda Galafold ile tedavi edilen hastaların böbrek kan damarlarında GL-3 daha çok azalma gösterdi. Galafold’un güvenliği, Fabry hastalığı olan toplam 139 hastayı içeren dört klinik çalışmada çalışıldı. Klinik çalışmalarda Galafold kullanan hastalarda en sık görülen advers etkilerin baş ağrısı, burun ve boğaz tahrişi (nazofarenjit), idrar yolu enfeksiyonu, bulantı ve ateş olduğu belirtildi.

Hızlandırılmış onayın bir sonucu olarak Galafold’un klinik yararlarını doğrulamak ve tanımlamak için başka klinik çalışmalarda yürütülmeye devam edilecektir.

Kaynaklar ve İleri Okuma:
  1. FDA approves first oral medication for treatment of adults with Fabry disease
  2. FDA Approves Galafold™ for the Treatment of Certain Adult Patients with Fabry Disease

Bunları da sevebilirsiniz

Bir cevap yazın

E-posta hesabınız yayımlanmayacak. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir