Herediter Anjioödem İçin Profilaksi İlacı Lanadelumab

Amerika Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), 12 yaş ve üstü  herediter anjioödem tip I/II hastalarında atakları önlemeye yardımcı olan ilk monoklonal antikor lanadelumab’ı (Takhzyro, Shire) onayladı (1).

Herediter anjioödem, C1-esteraz inhibitör proteinindeki bir kusura bağlı nadir ve potansiyel olarak hayatı tehdit eden bir genetik bozukluktur. 50.000’de 1’i görülen bu hastalık, özellikle ekstremitelerde, bağırsak sisteminde, yüzde ve larenkste ortaya çıkan, kendini sınırlayan ödem atakları ile karakterizedir. Hemen tedavi edilmediği zaman hava yolunun şişmesi ile ölümcül olabilecek bir hastalıktır

Lanadelumab, atakları önlemeye yardımcı olmak için, herediter anjioödemli kişilerde kronik olarak kontrol edilemeyen bir enzim olan plazma kallikreinin inhibisyonunu sağlar.

Herediter anjioödemli 125 hastaya ait, Herediter Anjioödem Uzun Süreli Profilaksi (HELP) çalışmasında, lanadelumab ile tedavi edilen hastalar, plasebo alan hastalara kıyasla, ataklarda klinik ve istatistiksel olarak anlamlı azalma sağlamıştır. En yaygın yan etkiler enjeksiyon bölgesi reaksiyonları, üst solunum yolu enfeksiyonları, baş ağrısı, döküntü, kas ağrısı, baş dönmesi ve ishaldi.

ABD Herediter Anjioödem Derneği başkanı Anthony Castaldo, “Herediter anjioödem atakları acı verici, zayıflatıcı ve potansiyel olarak ölümcüldür. Lanadelumab, herediter anjioödem ataklarının önlenmesi için yeni bir seçenek sunuyor. Tedaviye bu önemli katkıyı sağlayan klinik deneme programına katılan hastalar ve araştırmacılar tarafından ortaya konan zaman ve çaba için minnettarız.” dedi (2).

Lanadelumab, yetim ilaç kategorisine alındı. İlacın yayımlanan reçete bilgileri online olarak mevcuttur (3).

Kaynaklar ve İleri Okuma:
  1. FDA approves new treatment for rare hereditary disease
  2. FDA OKs New Prophylactic Drug for Rare Hereditary Angioedema
  3. Lanadelumab Prescribtion Information
Osman Karakuş

Osman Karakuş

Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Tıbbi Farmakoloji AD -Benim hayat amacım bir gökkuşağı çizmek. Bunu yapabilmek için kırmızı, turuncu, sarı, yeşil, mavi, lacivert ve mor kalemlere ihtiyaç var. Ama benim elimde sadece siyah kalem var. Bu yüzden ben de "Gökkuşağı nasıl çizilir"i yazmaya başladım.

Bunları da sevebilirsiniz

Bir cevap yazın

E-posta hesabınız yayımlanmayacak. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir